Gen terapisi öncüsü Dr. Wilson duyurdu: Yeni SMA tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk! “Daha etkili ve daha ucuz”
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde görev yapan ve Amerika Birleşik Devletleri'nin bu alandaki en büyük araştırma merkezlerinden biri olan Rose H. Weiss Gen Terapi Merkezi'nin yöneticisi olan Profesör. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı gen terapisi araştırmalarının önde gelen isimlerinden biri olarak kabul ediliyor.
Spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında kullanılması FDA tarafından 2019 yılında onaylanan “Zolgensma” adı verilen gen terapisi ve gendeki mutasyonların neden olduğu “lipoprotein lipaz eksikliği” ve “retina distrofisi” gibi ailesel hastalıklara yönelik gen tedavileri RPE65 geni Wilson'un laboratuvarında geliştirildi ve tüm dünyaya yayıldı. Başlıca tedaviler arasındadır.
Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz 1 Klinik Araştırma Merkezi'nde iki gen terapisi klinik araştırması yürüten Prof. Dr. Wilson bu kapsamda dün hastaneyi ziyaret etti.
“BİRÇOK ÜLKEDE GEN TERAPİSİNİN UYGULANABİLECEĞİ BİR MERKEZ”
Türkiye'de olmaktan mutluluk duyduğunu söyleyen Prof. Dr. Wilson, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi'nin gen terapisinde uzmanlık, altyapı ve uygulama açısından çok iyi bir yerde olduğunu söyledi.
Profesör. Wilson, şunları söyledi: “Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi'nin Türkiye'de gen terapisi uygulamalarına başlamak için mükemmel bir merkez olduğunu düşünüyorum. Aslında klinik yanında gen terapisinin dünyanın birçok ülkesinde uygulanabileceği bir merkez olacak. Araştırmalar sonucunda gen terapileri de burada üretilip çoğaltılacak ve hastalara anında ulaştırılacak.” “Ziyaretimde yeterli donanım ve bilim insanına sahip olmaları sayesinde gen terapilerinin üretimine yönelik çalışmaların da başlayabileceği izlenimini edindim.” dedi.
SMA HASTALARINA YÖNELİK “DAHA ETKİLİ VE UCUZ” GEN TEDAVİSİ İÇİN ÇALIŞMALAR BAŞLADI
Wilson ayrıca ABD'de SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını belirterek, şunları söyledi:
“Laboratuvarımda şu anda dünyanın birçok ülkesinde SMA hastaları için kullanılan 'Zolgensma' adlı gen terapisi virüsü üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenliği konusunda hala bazı şüpheler var. Üstelik bu çok pahalı bir tedavi. Birçok hastalık laboratuvarımızda tedavi ediliyor. “Hastalarımız için sürekli yeni gen tedavileri geliştirmeye çalışıyoruz. Bu kapsamda yeninin ilk etaplarını oluşturduk. SMA hastalığında kullanılacak yeni nesil gen terapisi. Bu gen terapisinin daha etkili olmasını, yan etkilerinin daha az olmasını ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Tabii bunu hastalara sunabilmek için birkaç yıla daha ihtiyacımız var.
“GEN TEDAVİSİ ERKEN UYGULANDIĞINDA ETKİLİDİR”
Profesör. Şu anda SMA'da kullanılan gen terapisinin etkilerine ilişkin Wilson, şunları söyledi: “SMA gen terapisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride meydana gelecek birçok fonksiyon kaybını önlüyor. Ancak erken tedavi uygulamalarında da bu gözlemlendi. hastalık ileri bir aşamaya ilerlediyse geri kazanılabilecek işlevlerin sayısı.” “Belirgin bir şekilde düşüyor ve hastalık çok ilerlemiş olsa bile fonksiyonda bir iyileşme olmuyor.” bilgisini paylaştı.
Türkiye'de yenidoğanlarda topuk kanı taramasına SMA'nın dahil edilmesinin erken tedavi açısından çok önemli ve değerli olduğunu belirten Wilson, dünyada nadir hastalıkların tedavisine yönelik araştırmaların geçmişe göre çok iyi bir noktaya geldiğini vurguladı.